Beschleunigter Zugang zu Therapien für seltene Krankheiten
Dieses Gesetz zielt darauf ab, die Entwicklung und Verfügbarkeit von Medikamenten für seltene Krankheiten zu beschleunigen. Bürger erhalten schnelleren Zugang zu neuen Therapien sowie Unterstützung beim Verständnis von Behandlungsoptionen und deren Finanzierung. Ein spezielles Institut und ein Beirat werden eingerichtet, um die Bemühungen zu koordinieren und Ratschläge zu seltenen Krankheiten zu geben.
Wichtige Punkte
Einrichtung eines Intercenter Institute on Rare Diseases and Conditions innerhalb der FDA zur Koordination von Wissen und Bemühungen.
Gründung eines Beirats für Medikamente gegen seltene Krankheiten, bestehend aus Experten und Patientenvertretern, der bei der Therapieentwicklung berät.
Einführung des ALTITUDE-Programms zur Identifizierung und Bewältigung von Herausforderungen bei der Entwicklung von Therapien für sehr kleine Patientengruppen.
Implementierung eines frühen Rückmeldeprogramms für Drittzahler zur Information über Deckungsrichtlinien und zur Herausgabe von Bulletins für Medicaid-Programme.
Erhöhte finanzielle Unterstützung für Forschung und Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten, einschließlich individualisierter Therapien.
Abgelaufen
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