Beschleunigung der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten durch Expertenaustausch.
Das Gesetz führt einen obligatorischen Prozess für Treffen von medizinischen Experten, Pharmaunternehmen und Patientenorganisationen ein, um die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu beschleunigen. Dies erhöht die Transparenz bei der Arzneimittelzulassung, da die FDA öffentlich erklären muss, wie Expertenmeinungen bei der Risiko-Nutzen-Bewertung neuer Medikamente berücksichtigt wurden. Bürger mit seltenen Erkrankungen könnten dadurch schneller Zugang zu innovativen Therapien erhalten.
Wichtige Punkte
Einführung obligatorischer, extern geleiteter Treffen (mindestens vier jährlich) zur Optimierung der Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten unter Beteiligung von Patienten und Experten.
Erhöhte Transparenz: Die FDA muss öffentlich darlegen, wie die Ergebnisse dieser Treffen die Entscheidung zur Zulassung eines neuen Medikaments beeinflusst haben.
Ein ständiger Lenkungsausschuss, dem auch Patientenvertreter angehören, wird eingerichtet, um sicherzustellen, dass sich die Entwicklungsbemühungen auf die dringendsten therapeutischen Bedürfnisse konzentrieren.
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