Acelerar tratamientos para enfermedades raras: Nuevas reglas para medicamentos huérfanos
Esta ley busca agilizar el proceso de aprobación de medicamentos para enfermedades raras, conocidos como medicamentos huérfanos. Establece informes anuales obligatorios sobre los avances en esta área y exige un estudio de las experiencias europeas. También aumenta la participación de pacientes y expertos en el proceso de evaluación de medicamentos, lo que debería acelerar el acceso a las terapias necesarias.
Puntos clave
Informes anuales públicos sobre el progreso en la aprobación de medicamentos huérfanos.
Estudio de los métodos europeos para evaluar medicamentos para enfermedades raras para mejorar los procedimientos de EE. UU.
Mayor participación de pacientes y expertos en la evaluación de medicamentos, especialmente para enfermedades raras y genéticamente dirigidas.
Expirado
Encuesta ciudadana