Acceso rápido a medicamentos para enfermedades raras y terminales: aprobación condicional FDA.
Esta ley establece una nueva vía de aprobación condicional para medicamentos destinados a tratar enfermedades raras, rápidamente progresivas y terminales. Esto permite que los pacientes con afecciones graves e incurables accedan a terapias prometedoras más rápidamente, antes de la aprobación completa de la FDA. Es fundamental que la ley exija que los programas de atención médica privados y federales cubran los costos de estos medicamentos aprobados condicionalmente, eliminando los requisitos de copago para los pacientes.
Puntos clave
Aprobación condicional de medicamentos: La FDA puede otorgar una aprobación más rápida a medicamentos para enfermedades raras, progresivas y terminales, basándose en evidencia preliminar de seguridad y eficacia (datos de Fase 1 y 2).
Cobertura de seguro obligatoria: Los planes de salud privados y los programas federales de atención médica (como Medicare/Medicaid) deben cubrir estos medicamentos aprobados condicionalmente sin imponer requisitos de copago a los pacientes.
Registros de observación: Los pacientes que reciben medicamentos aprobados condicionalmente deben inscribirse en un registro de observación para recopilar datos del mundo real sobre seguridad y resultados, cruciales para la evaluación continua del medicamento.
Limitación de responsabilidad: Los patrocinadores de medicamentos, fabricantes y proveedores de atención médica que los recetan están protegidos de responsabilidad legal estatal, salvo en caso de mala conducta intencional.
Límite de tiempo: La aprobación condicional es válida por 2 años y puede renovarse hasta un máximo de 8 años, después de lo cual el medicamento debe buscar la aprobación completa o ser retirado.
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