Fortalecimiento de pruebas de medicamentos pediátricos y responsabilidad en enfermedades raras.
Esta Ley busca aumentar la disponibilidad de medicamentos seguros y efectivos para niños, especialmente aquellos con enfermedades raras o cáncer, al fortalecer los requisitos de estudios pediátricos. Exige que los "medicamentos huérfanos" (para enfermedades raras) se sometan a pruebas pediátricas si ofrecen un beneficio terapéutico significativo para los niños. La ley también aclara los procedimientos de aplicación, asegurando que las compañías farmacéuticas rindan cuentas por no realizar los estudios requeridos.
Puntos clave
Más pruebas pediátricas: Los requisitos de estudios pediátricos se extienden a los medicamentos huérfanos si ofrecen un beneficio terapéutico significativo para la población infantil.
Rendición de cuentas clara: La FDA debe demostrar la falta de "debida diligencia" antes de sancionar a las empresas por no completar los estudios pediátricos obligatorios.
Exenciones automáticas: La FDA debe crear una lista pública de enfermedades donde los estudios pediátricos sean imposibles o muy poco prácticos, otorgando exenciones automáticas.
Financiación: Autoriza al NIH a destinar hasta el 1% de ciertos fondos de investigación para estudios de medicamentos pediátricos entre 2026 y 2030.
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