Accélérer l'accès aux thérapies pour les maladies rares
Cette loi vise à accélérer le développement et l'accès aux traitements pour les maladies rares. Elle crée un nouveau bureau au sein de la FDA pour coordonner les efforts, soutenir la recherche et faciliter la communication entre les fabricants de médicaments et les assureurs, ce qui pourrait entraîner un accès plus rapide aux thérapies innovantes pour les patients.
Points clés
Création d'un nouvel Institut Intercentres sur les Maladies et Conditions Rares au sein de la FDA, servant de point central de coordination et de connaissance.
Mise en place du programme ALTITUDE pour relever les défis liés au développement de thérapies pour de très petites populations de patients.
Introduction d'un programme de retour d'information précoce pour les tiers payeurs afin d'éclairer les décisions de couverture des nouvelles thérapies pour les maladies rares.
Formation d'un Comité Consultatif sur les Médicaments pour les Maladies et Conditions Rares, comprenant des experts et des représentants de patients, pour conseiller sur le développement des thérapies.
Expiré
Informations supplémentaires
Numéro d'impression : 117_HR_1730
Parrain : Rep. Bilirakis, Gus M. [R-FL-12]
Date de début : 2021-03-10