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Accélérer les traitements des maladies rares : Nouvelles règles pour les médicaments orphelins

Cette loi vise à simplifier le processus d'approbation des médicaments pour les maladies rares, appelés médicaments orphelins. Elle impose des rapports annuels sur les progrès dans ce domaine et exige une étude des expériences européennes. Elle augmente également la participation des patients et des experts au processus d'évaluation des médicaments, ce qui devrait accélérer l'accès aux thérapies nécessaires.
Points clés
Rapports annuels publics sur les progrès des approbations de médicaments orphelins.
Étude des méthodes européennes d'évaluation des médicaments pour les maladies rares afin d'améliorer les procédures américaines.
Participation accrue des patients et des experts à l'évaluation des médicaments, en particulier pour les maladies rares et génétiquement ciblées.
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Statut:
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Informations supplémentaires
Numéro d'impression : 117_S_4071
Parrain : Sen. Casey, Robert P., Jr. [D-PA]
Date de début : 2022-04-07