Accès accéléré aux médicaments pour maladies rares et mortelles : approbation conditionnelle FDA.
Cette loi établit une nouvelle voie d'approbation conditionnelle pour les médicaments destinés à traiter les maladies rares, rapidement progressives et terminales. Cela signifie que les patients atteints de maladies graves et incurables peuvent accéder plus rapidement à des thérapies prometteuses, avant l'approbation complète de la FDA. Il est crucial que la loi exige que les programmes d'assurance maladie privés et fédéraux couvrent les coûts de ces médicaments approuvés sous condition, sans frais supplémentaires pour les patients.
Points clés
Approbation conditionnelle des médicaments : La FDA peut accorder une approbation plus rapide aux médicaments ciblant les maladies rares, progressives et terminales, sur la base de preuves préliminaires de sécurité et d'efficacité (données des phases 1 et 2).
Couverture d'assurance obligatoire : Les régimes de santé privés et les programmes de soins de santé fédéraux (comme Medicare/Medicaid) doivent couvrir ces médicaments approuvés sous condition sans imposer de frais de partage des coûts aux patients.
Registres d'observation : Les patients recevant des médicaments approuvés sous condition doivent s'inscrire à un registre d'observation pour recueillir des données réelles sur la sécurité et les résultats, essentielles à l'évaluation continue du médicament.
Limitation de responsabilité : Les promoteurs de médicaments, les fabricants et les prestataires de soins de santé prescripteurs sont protégés contre la responsabilité en vertu de la loi de l'État, sauf en cas de faute intentionnelle.
Durée limitée : L'approbation conditionnelle est valable 2 ans et peut être renouvelée jusqu'à un maximum de 8 ans, après quoi le médicament doit demander l'approbation complète ou être retiré.
Expiré
Sondage citoyen