Renforcement des tests de médicaments pédiatriques et responsabilité pour les maladies rares.
Cette loi vise à améliorer la disponibilité de médicaments sûrs et efficaces pour les enfants, en particulier ceux atteints de maladies rares ou de cancer, en renforçant les exigences d'études pédiatriques. Elle exige que les "médicaments orphelins" (pour les maladies rares) fassent l'objet de tests pédiatriques s'ils offrent un bénéfice thérapeutique significatif aux enfants. La loi clarifie également les procédures d'application, garantissant que les entreprises pharmaceutiques sont tenues responsables en cas de non-réalisation des études requises.
Points clés
Augmentation des tests pédiatriques: Les exigences d'études pédiatriques sont étendues aux médicaments orphelins s'ils présentent un bénéfice thérapeutique significatif pour les enfants.
Responsabilité accrue: La FDA doit prouver un manque de "diligence raisonnable" avant de pénaliser les entreprises pour ne pas avoir terminé les études pédiatriques requises.
Dérogations automatiques: La FDA doit établir une liste publique des maladies pour lesquelles les études pédiatriques sont impossibles ou très peu pratiques, accordant des dérogations automatiques.
Rapports publics: La FDA devra publier des rapports détaillés sur les pénalités imposées pour non-conformité aux exigences d'études pédiatriques.
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