Accelerare l'accesso alle terapie per le malattie rare
Questa legge mira ad accelerare lo sviluppo e l'accesso ai trattamenti per le malattie rare. Istituisce un nuovo ufficio all'interno della FDA per coordinare gli sforzi, sostenere la ricerca e facilitare la comunicazione tra i produttori di farmaci e gli assicuratori, il che potrebbe portare a un accesso più rapido a terapie innovative per i pazienti.
Punti chiave
Creazione di un nuovo Istituto Intercentri per le Malattie e Condizioni Rare all'interno della FDA, che fungerà da punto centrale di coordinamento e conoscenza.
Istituzione del Programma ALTITUDE per affrontare le sfide nello sviluppo di terapie per popolazioni di pazienti molto piccole.
Introduzione di un programma di feedback precoce per i terzi pagatori per informare le decisioni di copertura per le nuove terapie per le malattie rare.
Formazione di un Comitato Consultivo sui Farmaci per le Malattie e Condizioni Rare, composto da esperti e rappresentanti dei pazienti, per fornire consulenza sullo sviluppo delle terapie.
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