Accelerare trattamenti malattie rare: Nuove regole per farmaci orfani
Questa legge mira a semplificare il processo di approvazione dei farmaci per le malattie rare, noti come farmaci orfani. Prevede rapporti annuali obbligatori sui progressi in questo settore e richiede uno studio delle esperienze europee. Aumenta inoltre il coinvolgimento di pazienti ed esperti nel processo di valutazione dei farmaci, il che dovrebbe accelerare l'accesso alle terapie necessarie.
Punti chiave
Rapporti annuali pubblici sui progressi nell'approvazione dei farmaci orfani.
Studio dei metodi europei per la valutazione dei farmaci per le malattie rare al fine di migliorare le procedure statunitensi.
Maggiore coinvolgimento di pazienti ed esperti nella valutazione dei farmaci, in particolare per le malattie rare e geneticamente mirate.
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