Accelerare l'accesso alle terapie per le malattie rare
Questa legge mira ad accelerare lo sviluppo e la disponibilità di farmaci per le malattie rare. I cittadini avranno un accesso più rapido a nuove terapie, insieme al supporto per comprendere le opzioni di trattamento e il loro finanziamento. Verranno istituiti un istituto dedicato e un comitato consultivo per coordinare gli sforzi e fornire indicazioni sulle malattie rare.
Punti chiave
Istituzione di un Istituto Intercentri sulle Malattie e Condizioni Rare all'interno della FDA per coordinare le conoscenze e gli sforzi.
Creazione di un Comitato Consultivo sui Farmaci per le Malattie Rare, composto da esperti e rappresentanti dei pazienti, per fornire consulenza sullo sviluppo delle terapie.
Introduzione del Programma ALTITUDE per identificare e affrontare le sfide nello sviluppo di terapie per popolazioni di pazienti molto piccole.
Implementazione di un programma di feedback precoce per i terzi paganti per informare le politiche di copertura e l'emissione di bollettini per i programmi Medicaid.
Aumento del supporto finanziario per la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, comprese le terapie individualizzate.
Scaduto
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