Sviluppo accelerato di farmaci per malattie rare tramite collaborazione esperta.
Questa legge istituisce un processo obbligatorio di incontri tra esperti medici, aziende farmaceutiche e organizzazioni di pazienti per accelerare lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Aumenta la trasparenza nell'approvazione dei farmaci, richiedendo alla FDA di spiegare pubblicamente come il contributo degli esperti sia stato utilizzato nella valutazione dei rischi e dei benefici. I cittadini affetti da malattie rare potrebbero beneficiare di un accesso più rapido a terapie innovative.
Punti chiave
Introduzione di incontri obbligatori a guida esterna (minimo quattro all'anno) per ottimizzare lo sviluppo di farmaci per malattie rare, coinvolgendo pazienti ed esperti.
Maggiore trasparenza: la FDA deve divulgare pubblicamente in che modo il contributo di questi incontri ha influenzato la decisione di approvare un nuovo farmaco.
Viene istituito un comitato direttivo permanente, che include rappresentanti dei pazienti, per garantire che gli sforzi di sviluppo si concentrino sui bisogni terapeutici più urgenti.
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