Accesso rapido a farmaci per malattie rare e terminali: approvazione condizionale FDA.
Questa legge introduce un nuovo percorso di approvazione condizionale per i farmaci destinati a trattare malattie rare, rapidamente progressive e terminali. Ciò significa che i pazienti con condizioni gravi e incurabili possono accedere più rapidamente a terapie promettenti, prima che venga concessa l'approvazione completa della FDA. È fondamentale che la legge imponga ai programmi sanitari privati e federali di coprire i costi di questi farmaci approvati condizionalmente, eliminando la compartecipazione alle spese per i pazienti.
Punti chiave
Approvazione condizionale dei farmaci: La FDA può concedere un'approvazione più rapida per i farmaci destinati a malattie rare, progressive e terminali, basandosi su prove preliminari di sicurezza ed efficacia (dati di Fase 1 e 2).
Copertura assicurativa obbligatoria: I piani sanitari privati e i programmi sanitari federali (come Medicare/Medicaid) devono coprire i costi di questi farmaci approvati condizionalmente senza imporre costi aggiuntivi ai pazienti.
Registri osservazionali: I pazienti che assumono farmaci approvati condizionalmente devono iscriversi a un registro osservazionale per raccogliere dati reali su sicurezza ed esiti, essenziali per la valutazione continua del farmaco.
Limitazione di responsabilità: Gli sponsor dei farmaci, i produttori e gli operatori sanitari che li prescrivono sono protetti dalla responsabilità legale statale, in assenza di dolo intenzionale.
Limite di tempo: L'approvazione condizionale è valida per 2 anni e può essere rinnovata fino a un massimo di 8 anni, dopodiché il farmaco deve ottenere l'approvazione completa o essere ritirato.
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