Rafforzamento dei test sui farmaci pediatrici e responsabilità per le malattie rare.
Questa legge mira ad aumentare la disponibilità di farmaci sicuri ed efficaci per i bambini, in particolare quelli affetti da malattie rare o cancro, rafforzando i requisiti per gli studi pediatrici. Stabilisce che i "farmaci orfani" (per malattie rare) debbano essere sottoposti a test pediatrici se offrono un beneficio terapeutico significativo per i bambini. La legge chiarisce anche le procedure di applicazione, garantendo che le aziende farmaceutiche siano ritenute responsabili per la mancata conduzione degli studi richiesti.
Punti chiave
Aumento dei test: I requisiti per gli studi pediatrici sono estesi ai farmaci orfani se offrono un beneficio terapeutico significativo per i bambini.
Responsabilità aziendale: La FDA deve dimostrare la mancanza di "dovuta diligenza" prima di sanzionare le aziende per non aver completato gli studi pediatrici obbligatori.
Esenzioni automatiche: La FDA deve mantenere un elenco pubblico di malattie per le quali gli studi pediatrici sono impossibili o altamente impraticabili, concedendo esenzioni automatiche.
Trasparenza: La FDA pubblicherà rapporti dettagliati sulle sanzioni imposte per la mancata conformità ai requisiti di studio pediatrico.
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