Versnelde toegang tot therapieën voor zeldzame ziekten
Deze wet heeft tot doel de ontwikkeling en toegang tot behandelingen voor zeldzame ziekten te versnellen. Het richt een nieuw bureau op binnen de FDA om inspanningen te coördineren, onderzoek te ondersteunen en de communicatie tussen medicijnfabrikanten en verzekeraars te vergemakkelijken, wat mogelijk leidt tot snellere toegang tot innovatieve therapieën voor patiënten.
Belangrijkste punten
Oprichting van een nieuw Intercenter Institute on Rare Diseases and Conditions binnen de FDA als centraal coördinatie- en kennispunt.
Oprichting van het ALTITUDE-programma om uitdagingen bij de ontwikkeling van therapieën voor zeer kleine patiëntenpopulaties aan te pakken.
Introductie van een vroegtijdig feedbackprogramma voor derdenbetalers om de dekkingsbeslissingen voor nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten te informeren.
Vorming van een Adviescomité voor Geneesmiddelen voor Zeldzame Ziekten en Aandoeningen, bestaande uit experts en patiëntvertegenwoordigers, om te adviseren over de ontwikkeling van therapieën.
Verlopen
Aanvullende informatie
Druknummer: 117_HR_1730
Sponsor: Rep. Bilirakis, Gus M. [R-FL-12]
Startdatum: 2021-03-10