Versnelling zeldzame ziektebehandelingen: Meer transparantie en patiëntbetrokkenheid
Deze wet heeft tot doel het goedkeuringsproces voor medicijnen voor zeldzame ziekten te stroomlijnen door de transparantie van de Food and Drug Administration (FDA) te vergroten en een grotere betrokkenheid van patiënten en experts te waarborgen. Dit betekent dat burgers die lijden aan zeldzame aandoeningen sneller toegang kunnen verwachten tot nieuwe therapieën en een beter begrip van hun behoeften.
Belangrijkste punten
De FDA zal jaarlijks rapporten publiceren over de voortgang van de goedkeuring van medicijnen voor zeldzame ziekten, wat de transparantie vergroot.
Vergelijkende studies van medicijngoedkeuringsprocessen in de VS en de Europese Unie zullen worden uitgevoerd om betere oplossingen te vinden.
Er zullen openbare bijeenkomsten worden gehouden waar patiënten en experts hun mening kunnen geven over behandelingen voor zeldzame ziekten.
De FDA zal de perspectieven van patiënten en artsen uitgebreider opnemen in het evaluatieproces van medicijnen voor zeldzame ziekten.
Verlopen
Burgerpeiling