Snellere toegang tot medicijnen voor zeldzame en dodelijke ziekten: voorwaardelijke FDA-goedkeuring.
Deze wet introduceert een nieuw pad voor voorwaardelijke goedkeuring van medicijnen voor de behandeling van zeldzame, snel progressieve en terminale ziekten. Dit betekent dat patiënten met ernstige, ongeneeslijke aandoeningen sneller toegang kunnen krijgen tot veelbelovende therapieën, voordat de volledige FDA-goedkeuring is verkregen. Cruciaal is dat de wet vereist dat particuliere en federale zorgprogramma's de kosten van deze voorwaardelijk goedgekeurde medicijnen dekken, zonder extra kosten voor de patiënten.
Belangrijkste punten
Voorwaardelijke goedkeuring van medicijnen: De FDA kan sneller goedkeuring verlenen voor medicijnen gericht op zeldzame, progressieve en terminale ziekten, op basis van voorlopig bewijs van veiligheid en effectiviteit (bijv. Fase 1 en 2 gegevens).
Verplichte verzekeringsdekking: Particuliere ziektekostenplannen en federale zorgprogramma's (zoals Medicare/Medicaid) moeten de kosten van deze voorwaardelijk goedgekeurde medicijnen dekken zonder eigen bijdragen voor patiënten.
Observationele registers: Patiënten die voorwaardelijk goedgekeurde medicijnen ontvangen, moeten zich inschrijven in een observationeel register om praktijkgegevens over veiligheid en resultaten te verzamelen, wat essentieel is voor de voortdurende evaluatie van het medicijn.
Beperking van aansprakelijkheid: Geneesmiddelsponsors, fabrikanten en voorschrijvende zorgverleners zijn beschermd tegen aansprakelijkheid onder staatswetgeving, tenzij er sprake is van opzettelijk wangedrag.
Tijdslimiet: De voorwaardelijke goedkeuring is 2 jaar geldig en kan maximaal tot 8 jaar worden verlengd, waarna het medicijn volledige goedkeuring moet aanvragen of wordt ingetrokken.
Verlopen
Burgerpeiling