Versterking van pediatrische geneesmiddelentests en onderzoek naar weesgeneesmiddelen
Deze wet heeft tot doel de veiligheid en beschikbaarheid van medicatie-informatie voor kinderen te vergroten, met name voor zeldzame ziekten. Het verplicht farmaceutische bedrijven om pediatrische studies uit te voeren voor meer geneesmiddelen, inclusief weesgeneesmiddelen, tenzij de FDA vaststelt dat de beoordeling geen zinvol therapeutisch voordeel oplevert. Dit versterkt het toezicht van de FDA en verduidelijkt de sanctieprocedures.
Belangrijkste punten
Meer geneesmiddelen voor zeldzame ziekten (weesgeneesmiddelen) moeten nu worden getest op veiligheid en werkzaamheid bij kinderen, wat leidt tot betere informatie voor pediatrische zorg.
De FDA moet aantonen dat een bedrijf een gebrek aan "gepaste zorgvuldigheid" vertoonde voordat boetes worden opgelegd voor het niet voltooien van vereiste pediatrische studies.
De financieringsautorisatie voor pediatrisch onderzoek via de NIH wordt verhoogd voor de fiscale jaren 2025-2027 (tot 1% van de budgetten van onderzoeksinstituten).
Verlopen
Burgerpeiling