Versterking van pediatrische geneesmiddelentests en verantwoording voor zeldzame ziekten.
Deze wet heeft tot doel de beschikbaarheid van veilige en effectieve geneesmiddelen voor kinderen, met name die met zeldzame ziekten of kanker, te vergroten door de vereisten voor pediatrische studies aan te scherpen. Het verplicht dat "weesgeneesmiddelen" (voor zeldzame ziekten) pediatrisch getest moeten worden als ze een zinvol therapeutisch voordeel voor kinderen bieden. De wet verduidelijkt ook de handhavingsprocedures, waardoor farmaceutische bedrijven verantwoordelijk worden gehouden voor het niet uitvoeren van vereiste studies.
Belangrijkste punten
Meer pediatrische tests: De vereisten voor pediatrische studies worden uitgebreid tot weesgeneesmiddelen als deze een zinvol therapeutisch voordeel voor kinderen bieden.
Duidelijke verantwoording: De FDA moet een gebrek aan "gepaste zorgvuldigheid" bewijzen voordat bedrijven worden bestraft voor het niet voltooien van vereiste pediatrische studies.
Automatische vrijstellingen: De FDA moet een openbare lijst opstellen van ziekten waarbij pediatrische studies onmogelijk of zeer onpraktisch zijn, wat automatische vrijstellingen verleent.
Onderzoeksfinanciering: De NIH wordt gemachtigd om tot 1% van bepaalde onderzoeksfondsen toe te wijzen aan pediatrische geneesmiddelenstudies van 2026 tot 2030.
Ingediend
Burgerpeiling