Przyspieszenie leczenia rzadkich chorób: Nowe zasady współpracy FDA z pacjentami.
Ustawa wprowadza obowiązkowy proces spotkań ekspertów, firm farmaceutycznych i organizacji pacjentów, mających na celu przyspieszenie prac nad lekami na rzadkie choroby. Zwiększa to przejrzystość procesu zatwierdzania leków, ponieważ FDA musi publicznie wyjaśnić, jak wykorzystała opinie ekspertów przy ocenie ryzyka i korzyści nowego leku. Obywatele cierpiący na rzadkie schorzenia mogą dzięki temu szybciej uzyskać dostęp do innowacyjnych terapii.
Kluczowe punkty
Wprowadzenie obowiązkowych, zewnętrznie prowadzonych spotkań (minimum cztery rocznie) w celu usprawnienia rozwoju leków na rzadkie choroby, z udziałem pacjentów i ekspertów.
Większa przejrzystość: FDA musi publicznie informować, jak wykorzystała wnioski z tych spotkań przy podejmowaniu decyzji o zatwierdzeniu nowego leku.
Ustanowienie stałego komitetu doradczego, w skład którego wchodzą przedstawiciele pacjentów, aby zapewnić, że prace koncentrują się na najbardziej palących potrzebach terapeutycznych.
Wygasło
Głosowanie Obywatelskie