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Acelerar o acesso a terapias para doenças raras

Esta lei visa acelerar o desenvolvimento e o acesso a tratamentos para doenças raras. Estabelece um novo escritório dentro da FDA para coordenar esforços, apoiar a pesquisa e facilitar a comunicação entre fabricantes de medicamentos e seguradoras, o que pode levar a um acesso mais rápido a terapias inovadoras para os pacientes.
Pontos-chave
Criação de um novo Instituto Intercentros para Doenças e Condições Raras dentro da FDA, servindo como um centro central de coordenação e conhecimento.
Estabelecimento do Programa ALTITUDE para abordar os desafios no desenvolvimento de terapias para populações de pacientes muito pequenas.
Introdução de um programa de feedback precoce para pagadores terceirizados para informar as decisões de cobertura para novas terapias para doenças raras.
Formação de um Comitê Consultivo de Medicamentos para Doenças e Condições Raras, incluindo especialistas e representantes de pacientes, para aconselhar sobre o desenvolvimento de terapias.
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Número de impressão: 117_HR_1730
Patrocinador: Rep. Bilirakis, Gus M. [R-FL-12]
Data de início: 2021-03-10