Acelerar o acesso a terapias para doenças raras
Esta lei visa acelerar o desenvolvimento e a disponibilidade de medicamentos para doenças raras. Os cidadãos terão acesso mais rápido a novas terapias, juntamente com apoio na compreensão das opções de tratamento e seu financiamento. Um instituto dedicado e um comitê consultivo serão estabelecidos para coordenar esforços e fornecer orientação sobre questões de doenças raras.
Pontos-chave
Estabelecimento de um Instituto Intercentros sobre Doenças e Condições Raras dentro da FDA para coordenar o conhecimento e os esforços.
Criação de um Comitê Consultivo de Medicamentos para Doenças Raras, composto por especialistas e representantes de pacientes, para aconselhar sobre o desenvolvimento de terapias.
Introdução do Programa ALTITUDE para identificar e abordar desafios no desenvolvimento de terapias para populações de pacientes muito pequenas.
Implementação de um programa de feedback precoce para pagadores terceirizados para informar as políticas de cobertura e a emissão de boletins para os programas Medicaid.
Aumento do apoio financeiro para pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, incluindo terapias individualizadas.
Expirado
Informações Adicionais
Número de impressão: 117_S_670
Patrocinador: Sen. Klobuchar, Amy [D-MN]
Data de início: 2021-03-10